Das Human-Genom Business Today

Im Moment können Sie die gesamte genetische Code eines Homo sapiens gelesen wird, über das Internet. Es ist nicht gerade leicht readingstart zu Ende, es ist nichts anderes als die Buchstaben A, T, C und G, wieder und wieder in unterschiedlichen Ordnung, lange genug, um mehr als 200 Telefon-Artikeln zu füllen. Für Biologen ist jedoch, diesen Code ein runaway best-seller. Die Buchstaben stehen für die DNA-Chemikalien, aus denen alle Gene beeinflussen die Art und Weise Sie gehen, sprechen, denken und zu schlafen. "Wir reden über das Lesen Sie Ihre eigenen Artikel Unterricht", wundert sich Francis S. Collins, Direktor des National Human Genome Research Institute in Bethesda, Md."Was könnte überzeugender als das?" Der Wettlauf um unsere Gene Karte hat ein Schlaglicht auf die Stimmen der Homo sapiens genetischen codeand, was genau die Forscher planen jetzt damit zu tun.

"Lange Zeit gab es ein großes Missverständnis, dass, wenn die DNA-Sequenzierung geschehen war, hatten wir insgesamt Aufklärung darüber, wer wir sind, haben, warum wir krank werden und warum wir alt werden", sagt Genetiker Richard K. Wilson von der Washington University , ein Partner in der öffentlichen Konsortium. "Nun, das ist die vollkommene Erleuchtung noch Jahrzehnte vergehen."

Aber die Wissenschaftler können sich vorstellen, was an diesem Tag aussieht. Pharmaunternehmen, beispielsweise Sammlung sind die genetischen Know-how zu Arzneimitteln für bestimmte genesan Aufwand maßgeschneiderte machen genannten Pharmakogenomik. In den nächsten Jahren kommen, können Sie Ihren Apotheker Hand eine Version eines Blutdruck Medikament, basierend auf Ihren einzigartigen genetischen Profil, während der Kerl hinter dir in eine andere Version von der gleichen Medizin bekommt. Andere Unternehmen sind bereits massenweise Blut-Tests, die verräterische Krankheit offenbaren-Gen mutationsand Prognose Ihre Chancen coming down mit Erkrankungen wie Chorea Huntington. Und noch einige Wissenschaftler halten Hoffnung für die Gentherapie: das direkte Hinzufügen von gesunder Gene mit dem Körper eines Patienten. "Die Kenntnis des Genoms wird sich die Art und Weise Arzneimittelstudien fertig sind und der Startschuss für eine neue Ära der individualisierten Medizin", sagt J. Craig Venter, Präsident von Celera.

Auch mit dem Homo sapiens-Code in der Hand, aber die Gesichter der Genomik Herausforderungen für die Industrie. Einige sind technischer Natur: es ist eine Sache, ein Gen der chemischen Struktur wissen zum Beispiel, aber eine andere, seine eigentliche Funktion zu verstehen. Weitere Herausforderungen sind legal: Wie viel müssen Sie über ein Gen, um es zu patentieren? Und schließlich viele soziale Dilemmata sind: Wollen Sie wirklich mit einer Krankheit, die nicht treatedand werden nicht berührt Sie für weitere 20 Jahre diagnostiziert werden kann? Als Wissenschaftler das Genom aufzulösen beginnen, kann das Bestreben zu kommen scheinen zunehmend, gut, Homo sapiens.

Das "Rennen"

Im Frühjahr 2000 waren alle Augen auf die erste Ziellinie im Genom: a rough-Entwurf Reihenfolge der 40.000 Gene oder so in jedem von uns. Das HGP Ansatz wurde als sorgfältige und präzise beschrieben. Beginnend mit Blut-und Samenzellen, die Mannschaft aus den 23 Paaren von Chromosomen getrennt zu halten, dass der Homo sapiens Gene. Wissenschaftler dann abgeschnitten Stückchen DNA von jedem Chromosom identifiziert die Abfolge der DNA-Basen in jedem Bit, und schließlich ergab sich die Schnipsel bis zu der DNA auf beiden Seiten der es in das Chromosom. Und sie gingen allmählich die Crafting-Gen-Sequenzen für die einzelnen Segmente, vollständige Gene, ganze Chromosomen und schließlich das gesamte Genom. Wilsonvergleicht diesen Ansatz zum Herausnehmen von einer Seite einer Enzyklopädie zu einem Zeitpunkt, riss es auf und setzen sie wieder zusammen.

Im Gegensatz dazu nahm Celera eine kürzere Route: Zerkleinerung der Enzyklopädie alles auf einmal. Celera sogenannte Shotgun-Sequenzierung Strategie Tränen alle Gene gleichzeitig in Fragmente und stützt sich auf Computern, die Fragmente in ein gesamtes Genom zu bauen. "Der Schwerpunkt der Rechenleistung ist, mithilfe von Algorithmen zur Sequenzierung der Daten", sagt J. Paul Gilman, Celera Direktor der politischen Planung. "Der Vorteil ist, Effizienz und Schnelligkeit."

Das HGP und Celera Teams sind uneins über, was einen "fertigen Genom." Im Frühjahr 2000 gab Celera, dass es fertig war die Sequenzierung des Genoms groben Entwurf einer anonymen Person, und dass er die Daten in der Karte Art in nur sechs Wochen. Aber das Publikum Team sofort rief Foul, als Collins stellte fest, dass Celera weit von seiner ursprünglichen Genom-Sequenzierung Tore fielen. Im Jahr 1998, als das Unternehmen begann, geplant Celera Wissenschaftler zu sequenzieren das gesamte Genom von mehreren Personen, die Überprüfung der "Konsens" Genom zehnmal. In ihrer April 2000 Ankündigung, erklärte jedoch, Celera, dass seine raue Genom-Sequenzierung des Genoms mit nur einer Person abgeschlossen war, sequenziert nur dreimal.

Obwohl viele Newskonten des HGP und Celera als Konkurrenz in einem Rennen geprägt haben, hat das Unternehmen ein entscheidender Vorteil hatte. Da die HGP ist ein öffentliches Projekt, das Team routinemäßig gibt alle seine Genom-Daten in GenBank, einer öffentlichen Datenbank über das Internet (bei www.ncbi.nlm. Nih.gov /). Wie alle anderen hat Celera verwendet, die ihre DataIn Fall zu helfen, zu überprüfen und die Lücken in groben Entwurf des Unternehmens Genom. Im Wesentlichen verwendet Celera der Öffentlichkeit Genomdaten einen Schritt voraus bei der Sequenzierung Anstrengungen zu bleiben. "Es ist in ein Kropf's stick ein bisschen", WilsonBemerkungen. Aber Gilman behauptet, dass Celera überarbeiteten Plan macht einfach gute Geschäfte Sinn. "Der Punkt ist nicht nur herumsitzen und die Reihenfolge für den Rest unseres Lebens", fügt Gilman. "Also, ja, nutzen wir unsere [dreifach] Berichterstattung an die Öffentlichkeit, um Daten, und die uns geben, was unserer Meinung nach ein sehr genaues Bild des Homo sapiens Genom." Anfang Mai das HGP bekannt, dass es beendet hatte eine eigene Arbeitsgruppe Entwurf sowie eine fertige Sequenz für das Chromosom 21, die im Down-Syndrom beteiligt ist und viele andere Krankheiten.

Bis jetzt haben das Genom-Generatoren über die Ähnlichkeiten zwischen uns alle konzentriert. Wissenschaftler glauben, dass 99,9 Prozent der Ihre Gene entsprechen vollkommen denen der Mensch sitzt neben dir. Aber die verbleibenden 0,1 Prozent Ihrer Gene varyand es sind gerade diese Unterschiede, dass die meisten Interesse Pharmaunternehmen. Selbst eine einfache Single-Nukleotid-Polymorphismus (SNP) ein T, sagen wir, in einem Ihrer Gensequenzen, wenn Ihr Nachbar ein CCAN Ärger bringen hat. Aufgrund dieser winzigen genetischen Variationen, Venter Ansprüche, arbeiten viele Medikamente nur auf 30 bis 50 Prozent der Homo sapiens Bevölkerung. In extremen Fällen, ein Medikament, dass eine Person eine andere Gift spart. Venter verweist auf die Typ-II-Diabetes-Medikament ezulin, die seit mehr als 60 Tote aus Lebertoxizität hat weltweit verbunden. "In der Zukunft, ein einfacher Gentest kann bestimmen, ob Sie wahrscheinlich tatsächlich von einem bestimmten Medikament behandelt werden kann oder ob man sich der Gefahr getötet zu werden, durch das gleiche Medikament", sagt Venter. Während mit Inhalt füllen seine raue Genom hat Celera auch den Vergleich einige der Gene mit denen von anderen Personen, den Aufbau einer Datenbank von SNPs (sprich "Schnitte").

Andere Unternehmen, zu hoffen, sich an der Pharmakogenomik Bargeld. Drug Riesen sind Partnerschaften mit kleineren Genomik-versierte Unternehmen, ihre Gen-Träume zu erfüllen: Pfizer New York City hat gepaart mit Incyte Genomics in Palo Alto, Kalifornien; SmithKline Beecham in Philadelphiahat Verbindungen zu Human Genome Sciences in RockvilleUnd Eli Lilly in Indianapolis Links zu Millennium Pharmaceuticals in Cambridge, Mass An diesem Punkt ist die personalisierte Medizin immer noch auf dem Labortisch, aber einige Analysten behaupten, es wäre ein $ 800-Millionen-Marke bis 2005 zu werden. Wie Venter heißt es dazu: "Dies ist, wo wir unterwegs sind."

Doch der Weg ist sicher auch holprig. Ein Knackpunkt ist die Nutzung von Patenten. Niemand blinkt, wenn Volvo Patente ein Auto-Design oder Patente von Microsoft ein Software-Programm, nach John J. Doll, Direktor des US Patent and Trademark Office Sparte Biotechnologie. Aber viele Menschen verletzt sind, dass Biotechnologie-Unternehmen sind Geltendmachung der Ansprüche auf den Homo sapiens DNAthe sehr Zeug, das uns einzigartig macht. Still, ohne dass diese Patente, ein Unternehmen wie Myriad Genetics in Salt Lake Stadtnicht leisten konnte, die Zeit und Geld benötigt, um Tests für Mutationen in den Genen Handwerk BRCA1 und BRCA2, wurden die Brust-und Eierstockkrebs verbunden. "Sie müssen einfach die Gen-Patente," Doll Staaten.

Die meisten Wissenschaftler sind sich einig, auch wenn einige behaupten, dass die Unternehmen missbrauchen die Öffentlichkeit Genom-Daten, die so anspruchsvoll sequencedmuch von ihnen mit Bundes-Dollar. Pflichtbewusst Berichterstattung und ihre Erkenntnisse in GenBank, HGP haben Wissenschaftler der Welt einen beispiellosen Einblick in was für ein Homo sapiens macht angeboten. Celera und Wissenschaftler sind nicht die einzigen, die Peering-inin April 2000, GenBank angemeldet rund 35.000 Besucher pro Tag. Einige arbeiten bei Unternehmen wie Incyte, die Minen der öffentlichen Daten den weiteren Ausbau ihrer eigenen wachsenden Katalog von genesand Patente die Einsatzmöglichkeiten dieser Gene. Incyte wurde bereits mit mindestens 500 Patente auf voller Länge genesmore als jede andere Genomik companyand beantragt hat etwa 7000 anderen mehr. Einige Wissenschaftler beklagen, dass solche Unternehmen sind Gene patentieren sie kaum verstehen, und dadurch, Einschränkung künftige Forschung zu diesen Genen. "Wenn die Daten in einer privaten Datenbank gesperrt und sind nur einige wenige Privilegierte kann es durch Zeichnung zuzugreifen, diese Entdeckung verlangsamt für viele Krankheiten ", warnt WashingtonUniversität'sWilson.

Incyte Präsident Randal W. Scott, jedoch sieht das anders: "Der eigentliche Zweck des Human Genome Project (HGP) ist die Beschleunigung der Forschung Entdeckungen, und unsere Arbeit ist eine natürliche Höhepunkt dieses. Ehrlich gesagt, wir sind Fortschritte bei einer Skala, die über das für die meisten Menschen träumen von Freunden. "Im März 2000 startete Incyte eine E-Commerce Genomik ein amazon.com für genesthat programlike ermöglicht es Forschern, Sequenzdaten oder physische Kopien von mehr als 100.000 um Gene on-line. Abonnenten auf die Genomik-Datenbank des Unternehmens umfassen die Arzneistoff-Riesen wie Pfizer, Bayer und Eli Lilly. Human Genome Sciences hat mehr als 100 Gene gewonnen patentsand eingereichten Anmeldungen für etwa weitere 7000 beim Aufbau eigener stolze Sammlung von Genen, die von ihren Partnern in der Pharmabranche, der SmithKline Beecham und Schering-Plough sind erschlossen werden.

Die Bundesregierung hat für Verwirrung gesorgt, das Patent Aussprache aufgenommen. Im März 2000 veröffentlichte Präsident Bill Clinton und der britische Premier Tony Blair eine mehrdeutige Aussage lobte den offenen Zugang zu Roh-Gen dataa einige Neuigkeiten Analysten als Treffer an Celera Genomics und andere Unternehmen, die ihre Genomsequenz sorgfältig bewacht ausgelegt haben Stellung zu nehmen. Celera und dem HGP-Konsortiums haben kämpfte über die Freigabe von Daten, Aufspannen frühen spricht von Zusammenarbeit, wenn das Unternehmen sich weigerte, ihre Gen-Sequenzen Release unverzüglich und umfassend in die Public Domain. Der Nachmittag Clinton und Blair ausgestellt ihrer Bekanntgabe Biotech-Aktien rutschten mit einigen fallen 20 Prozent am Ende des Tages. Eine Handvoll Unternehmen Genomik verschlüsselt eingerichtet Pressekonferenzen oder Erklärungen abgeben, dass sie es tatsächlich tat, zur Verfügung stellen ihre Rohdaten des Genoms kostenlos. In den folgenden Wochen, ClintonRegierungsvertreter klar, dass sie dafür noch Patente auf "neue Gen-basierten Produkten für die Gesundheitsfürsorge."

Die klebrigen Teil für die meisten Patent-Suchende werden zum Nachweis für die Nützlichkeit ihrer DNA-Sequenzen. In dem Augenblick, vertrauen viele Patentanmeldungen, die EDV-Techniken, die Vorhersage oft als "in-silico-Biologie" bezeichnet. Bewaffnet mit einer vollständigen oder teilweisen Gensequenz, Wissenschaftler geben Sie die Daten in ein Computerprogramm, das die Aminosäuresequenz prognostiziert die daraus resultierenden Protein. Durch den Vergleich dieser hypothetischen Protein mit bekannten Proteinen, nehmen die Forscher eine Vermutung, was die zugrunde liegenden Gensequenz tut und wie sie sein könnten bei der Entwicklung eines Medikaments, nützlich zu sagen oder zu einem diagnostischen Test. Das ist wie ein wildes stab in der Biologie auch sein mag, aber es ist oft genug ein Gen Patent zu gewinnen. "Wir akzeptieren, dass als Beweis erheblichen Nutzen", sagt Doll. Selbst bei jüngeren Revisionen des Bundes-Gen-Patent standardswhich haben in der Regel erhöht die Bar ein wenig über die Ansprüche der usefulnessask nur, dass die Forscher zu einer angemessenen erraten, was ihre neu gewonnene Gen tun könnte.

Ein Artikel eingereicht von Donis F.

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